2026年6月26日，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已完成对Tavneos（avacopan）的审评，并建议撤销该药品在欧盟的上市许可，原因是其获益已不再被证实大于风险。Tavneos用于治疗患有严重活动性肉芽肿性多血管炎（GPA）或显微镜下多血管炎（MPA）的成人患者，这是两种罕见的血管炎性疾病。Advocate研究共纳入331例GPA或MPA患者，比较了52周Tavneos疗程联合20周糖皮质激素疗程与安慰剂联合相同激素疗程的疗效，两组均在标准治疗基础上进行。基于该研究数据，在EMA对上市许可申请的评估结束时，Tavneos在诱导GPA或MPA患者缓解方面被认为至少不劣于20周高剂量糖皮质激素疗程，且在长期（52周）缓解率方面优于对照组。然而，在全面审查所有可用数据以及有关研究数据处理方式的新信息后，CHMP得出结论：Advocate研究的执行违反了良好临床实践（GCP）原则。上市许可申请评估时提供的研究数据被发现存在不准确和误导性，无法再用于证明Tavneos的有效性。上市后支持性数据及其他事后分析结果也不足以证明该药品的获益。因此，委员会建议撤销该药品在欧盟的上市许可。在做出结论时，委员会还考虑了患者和医疗专业人员代表的意见，以及第三方提交的书面干预意见。若该建议得到欧盟委员会确认，Tavneos将不再在欧盟获得授权。由于Tavneos与药物性肝损伤（DILI）和胆管消失综合征（VBDS）风险增加相关，包括致死性病例，因此接受Tavneos治疗的患者应在治疗永久停止前密切监测肝功能。对于停药前接受Tavneos治疗不足3个月的患者，应至少每两周监测一次肝功能，直至自治疗开始起满3个月。对于接受Tavneos治疗超过3个月的患者，应每4周监测一次肝功能，持续至治疗满6个月，此后根据临床需要监测。若怀疑VBDS，必须立即停用。

（山东省特种设备协会、山东省国际商务联合会供稿）